Terapi gen terobosan untuk kanker disetujui untuk digunakan di AS - tetapi harganya mahal

Anonim

Terapi gen terobosan untuk kanker disetujui untuk digunakan di AS - tetapi mahal

Medis

Rich Haridy

31 Agustus 2017

2 gambar

Kymriah melibatkan memperkenalkan kembali T-sel yang dimodifikasi ke pasien untuk bertindak sebagai pemburu kanker, menargetkan dan membunuh sel-sel tumor spesifik (Credit: Andreus / Depositphotos)

FDA baru saja menyetujui Kymriah, bentuk baru imunoterapi sel T yang dimodifikasi secara genetik untuk mengobati pasien-pasien muda dengan tipe kanker darah dan sumsum tulang. Ini adalah terapi gen pertama dari jenisnya yang disetujui untuk digunakan di Amerika Serikat, tetapi pengobatannya bukan tanpa kontroversi karena terapi ini memiliki potensi efek samping yang parah serta harga yang sangat mahal.

Bukan hiperbolik untuk mengatakan bahwa perkembangan imunoterapi CAR-T telah menjadi revolusi dalam penelitian kanker selama beberapa tahun terakhir. Terapi ini melibatkan pengambilan sel-sel T pasien dan kemudian memodifikasi secara genetis mereka untuk memegang molekul kuat yang disebut reseptor antigen chimeric (CAR). Sel-sel CAR-T ini kemudian diperkenalkan kembali ke pasien dan bertindak sebagai pemburu kanker, menargetkan dan membunuh sel-sel tumor tertentu.

Selama beberapa tahun terakhir, penelitian sel-T mobil telah meledak, dan saat ini ada hampir 300 uji coba klinis yang sedang bereksperimen dengan pengobatan. Banyak uji coba sebelumnya telah menawarkan hasil yang menakjubkan, dengan remisi berkelanjutan di mana saja dari 60 hingga 90 persen pasien.

Tetapi perawatan ini bukan tanpa risiko yang signifikan. T-sel yang direkayasa dapat mengarah pada apa yang disebut cytokine release syndrome, suatu kondisi yang mengancam jiwa yang dipicu oleh sistem kekebalan yang terlalu aktif. Beberapa kematian pasien baru-baru ini dalam uji klinis CAR-T telah menimbulkan pertanyaan serius atas keamanan pengobatan.

FDA telah mengakui bahaya ini dalam menyetujui pengobatan Kymriah, mencatat bahwa persetujuan hanya ditujukan pada pasien yang belum menanggapi perawatan awal lainnya yang lebih umum. Meskipun potensi efek samping utama, uji klinis Kymriah telah menunjukkan tingkat remisi keseluruhan hingga 83 persen.

Kontroversi besar lainnya seputar terapi CAR-T adalah biaya yang signifikan. Jenis terapi yang dipersonalisasi ini saat ini sangat padat karya untuk diproduksi. Novartis, perusahaan di belakang Kymriah, mengklaim dibutuhkan waktu sekitar 22 hari untuk menghasilkan perawatan individu bagi seorang pasien.

Ini tentu saja menghasilkan harga obat yang sangat mahal. Dalam kasus Kymriah, biaya awal dikutip pada US $ 475.000 per perlakuan. Meskipun ini kurang dari perkiraan awal lebih dari $ 600.000 per perawatan, beberapa orang berhak menyebut harga ini selangit dan mahal.

"Sementara keputusan Novartis untuk menetapkan harga pada $ 475.000 per perlakuan dapat dilihat oleh beberapa orang sebagai pengekangan, kami percaya itu berlebihan, " kata David Mitchell, Pendiri dan Presiden Pasien Untuk Obat Terjangkau. "Novartis tidak boleh mendapatkan kredit karena membawa $ 475.000 obat ke pasar dan mengklaim bahwa mereka dapat menagih lebih banyak orang."

Kerumitan perlakuan, melibatkan pengambilan sel-sel pasien dan pengeditan genetik berikutnya, tidak diragukan lagi memakan waktu dan padat karya, sehingga masih harus dilihat seberapa luas terapi gen khusus ini dapat diluncurkan.

Terapi sel CAR-T tidak diragukan lagi merupakan revolusi dalam pengobatan kanker, tetapi masih banyak penelitian yang harus dilakukan sebelum label terobosan yang kita semua tunggu-tunggu. Dan bahkan jika kita terus mendapatkan hasil uji klinis yang positif, masalah biaya yang tersisa tetap ada. Apakah ini akan menjadi obat kanker hanya tersedia untuk orang kaya?

Sumber: FDA

Kymriah (Kredit: Novartis) yang mahal, namun berpotensi menyelamatkan jiwa.

Kymriah melibatkan memperkenalkan kembali T-sel yang dimodifikasi ke pasien untuk bertindak sebagai pemburu kanker, menargetkan dan membunuh sel-sel tumor spesifik (Credit: Andreus / Depositphotos)